エマウスライフサイエンスの鎌状赤血球症向け新薬申請をFDAが受け入れ

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エマウスライフサイエンスの鎌状赤血球症向け新薬申請をFDAが受け入れ

AsiaNet 66446(1429)

【トランス(米カリフォルニア州)2016年11月9日PR Newswire=共同通信JBN】
エマウスライフサイエンス社(Emmaus Life Sciences, Inc.)は9日、米食品医薬品局(FDA)が鎌状赤血球症に対する同社の経口投与の医薬品グレードL-グルタミン(PGLG)治療法の新薬申請を審査のために受け入れたと発表した。

同社の第3相鎌状赤血球症試験のデータは鎌状赤血球症の危機と入院頻度の減少、累積入院日数の減少、生命を脅かす急性胸部症候群の発生率低下を示している。この臨床試験は鎌状赤血球症の治療経験がある米国の31のセンターで、成人患者と5歳以上の小児科患者合計230人を対象として行われた。治療が原因とされる大きな悪性事象はなかった。承認されれば、鎌状赤血球症の小児科患者を治療する可能性のある初めての薬、成人患者にとってはこの約20年で初めての新たな治療薬になる可能性のある薬となる。

同社は優先審査要請に対するFDAからの通告を待っている。エマウスの鎌状赤血球症療法は米国で希少疾病用医薬品指定、欧州連合(EU)で希少疾病用医薬製品指定、FDAから優先承認審査(ファストトラック)の指定を受けている。エマウスは欧州医薬品庁(EMA)への販売認可申請提出も計画している。

▽鎌状赤血球症(Sickle Cell Disease)について
鎌状赤血球症は遺伝性の血液障害で、重合して繊維質になる別の形態のヘモグロビンの生成によって特徴づけられている。このヘモグロビンは赤血球を硬直させて形態を変えるようにし、柔らかくて丸みを帯びたものから鎌状に形態を変えさせる。鎌状赤血球症の患者は衰弱性の鎌状赤血球クリーゼの症状を患うことになる。この症状は、硬直した粘着性の頑固な赤血球が血管を塞ぐときに発現する。鎌状赤血球症は、組織虚血・炎症と呼ばれる組織への酸素供給不足のため、非常に激しい痛みを引き起こす。これらの事象は臓器障害、脳卒中、肺合併症、皮膚潰瘍形成、感染症、その他のさまざまな有害転帰を引き起こす可能性がある。鎌状赤血球症は米国では希少な病気で、米国で約10万人、世界で数千万人がかかっているものの、医療ニーズはあまり満たされていない。

▽エマウスライフサイエンスについて
エマウスライフサイエンスは希少疾患の革新的な治療薬、治療法の発見、開発、商業化に携わっている。鎌状赤血球症についての同社の研究はHarbor-UCLA Medical Center(ハーバーUCLA医療センター)のLos Angeles Biomedical Research Instituteの医学博士、公衆衛生学修士であるエマウスの新原豊会長兼最高経営責任者(CEO)が開始した。詳しい情報はwww.emmauslifesciences.com を参照。

将来予想に関する記述

このプレスリリースの研究、開発そして医薬製品の潜在的商業化に関する記述部分については1995年米国民事証券訴訟改革法に定義される「将来予想に関する記述」に該当する記述が含まれている。これらの記載はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり方向転換したり、変化したりすることにより実際の結果が著しく異なったものとなってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいる。
エマウス社は米国証券取引委員会に年度年次報告書(Form 10-K)及び四半期決算書(Form 10-Q)を提出しており他のリスクや不確定要素についてはその中に記述されている。エマウス社は今回プレスリリース発表時点での情報を提供するものであり、将来に発生した事由により「将来予想に関する記述」を更新する責務は負わない。

▽詳しい情報の問い合わせ先
Roger Pondel/Judy Sfetcu
PondelWilkinson Inc.
+1-310-279-5980
rpondel@pondel.com
jsfetcu@pondel.com

報道関係:
Lori Teranishi
+1-510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com

投資家:
Willis Lee
+1-310-214-0065
wlee@emmauslifesciences.com

ソース:Emmaus Life Sciences